יום שבת, 19 נובמבר 2011 (MedPage Today) - ה- FDA אישר תרופה ראשונה מסוגה, אפליברפט (Eylea), לגיל "רטוב" ניחוח מקולרי הקשור לספקטרום הגדילה של כלי הדם האנדותל, אשר מסייע להניע את הגידול הלא תקין של כלי הדם ברשתית האחראים ל- AMD רטוב. התרופה כוללת שברי אדם IgG וחלבון קולטן VEGF ו scavenges גורם גידול שליה כמו גם VEGF.
לדברי היצרן, Regeneron פרמצבטיקה, האישור היה מבוסס על שלושה מחקרים שלב III שבו התרופה ניתנה על ידי intraocular זריקה חודשית במשך שלושה חודשים ואחריו זריקות מדי חודשיים למשך שנה אחת. המינון לכל זריקה היה 2 מ"ג.
תוצאות היעילות הצביעו על כך שהתרופה עבדה כמו גם רניביזומאב (Lucentis), התרופה האחרת היחידה שאושרה במיוחד עבור AMD רטוב. תוצאת היעילות העיקרית במחקרים אלו הייתה שיעור החולים אשר חדות הראייה שלהם השתפרה או ירדה פחות מ -15 אותיות בתרשים עיניים סטנדרטי.
המחקרים העיקריים שנתמכו באישור נקראו VIEW 1 ו -2. בניסויים אלו, נקודת הסיום הושגה ב -95.3% מהחולים שקיבלו אפליברפט וב -94.4% מהמקבלים את הרניביזומאב.
סך הכל 2,457 חולים חולקו באקראי בשני הניסויים, כאשר יותר מ -90% השלימו את המחקר במשך שנה. קו הבסיס, החדות הראייה המתוקנת הטובה ביותר הייתה 54 אותיות על תרשים ETDRS הסטנדרטי בממוצע, ועובי הרשתית הממוצע נע בין 313 ל -324 מיקרון ב VIEW 1 ו -326 ל -343 מיקרון ב VIEW 2.
כ -30% מהחולים שנרכשו לפחות 15 אותיות בחדות הראייה במהלך המחקר בכל ארבע זרועות המחקר. באופן ספציפי, 32.4% מהרביביזומאב החודשי ו -31% מהחולים עם VEGF Trap-Eye במינון של 2 מ"ג היו בעלי עליה בחדות.
רק כ -20% מהחולים איבדו חדות במהלך הניסוי, שוב ללא הבדל בין משטרי הטיפול .
בדומה לכך, עובי הרשתית ירד בכ -130 מיקרון בכל ארבע הקבוצות.
גם השפעות שליליות לא נבדלו במידה ניכרת בין זרועות הטיפול.
VIEW 1/2 החוקרים שמו לב במיוחד ליתר לחץ דם, אינדיקטור רגיש וחשוב של פעילות מערכתית אנטי-גנטית לא רצויה. בין 8% ל -10% מהחולים בכל אחת מארבע קבוצות הטיפול נמצאו ממצאים של לחץ דם גבוה בשלב מסוים.
על פי התווית המאושרת על ידי ה- FDA עבור אפליברפט, התרופה מסומנת לטיפול בחולים עם גיל נויוסקולרי ניוון מקולרי קשור (AMD רטוב). החוקרים מציינים כי ניתן להדגים את המוצר בתדירות של 2 מ"ג כל ארבעה שבועות, אך יעילות נוספת לא הוכחה עם לוח זמנים זה בהשוואה לשבוע של שמונה שבועות כמו אצל מעכבי VEGF אחרים, קיים סיכון פוטנציאלי לאירועים טרומבואמבוליים עורקיים, המוגדרים כשבץ לא קטלני, אוטם שריר הלב לא קטלני או מוות וסקולרי (כולל מקרי מוות לא ידועים). ההיארעות של אירועים כאלה בניסויי אפליברפט הייתה 1.8%.
גרסה נוספת של אפליברפט נמצאת תחת חקירה עבור מגוון רחב של סוגי סרטן מוצק, שגם הם תלויים בצמיחת כלי דם.
