מדע הרפואה הטרנסציונית> Osteoarthritis (OA) היא תגובה טבעית להתמוטטות הסחוס במפרק - חומר ספוגי ששומר על עצמות משפשפות זו בזו. כמו סחוס דלל בגלל הגיל או עקב פגיעה, כי מחסום מעברי, ואת החיכוך גורם לכאב. התרופה היחידה היא ניתוח החלפת מפרקים, אשר יכול לגרום לסיבוכים כירורגיים. טיפול גנטי זה מאט את התפתחות המחלה בעכברים. "מצאנו כי טיפול גנטי מגן על דלקת מפרקים ניוונית", אומר ד"ר ברנדן לי, MD, דוקטורנט בגנטיקה של מכללת ביילור לרפואה ומחבר המחקר. "גם אם אתה עיכוב החלפת משותפת על ידי 10 שנים אתה עלול להיות בעל השפעה גדולה על איכות החיים, כמו גם דולר הבריאות." לי וצוותו התמקדו בגן מסוים בתוך סחוס משותף הנקרא proteoglycan או PRG4. גן זה אחראי על ייצור lubricin, חלבון משמן את המפרק והגנה על הסחוס מן ההשפעות של זקנה. המדענים הזריקו עכברים שניזוקו במפרקים עם PRG4 בתוך וירוס, שהפיץ את הגן בכל האזור וגרם לייצור lobricin מגורה. התוספות הנוספות האיטו במידה ניכרת את התפתחות ה- OA ללא תופעות לוואי אפשריות. "אתה תמיד צריך לדאוג שאם תעשה יותר מדי ממה שתשפיע על השלד", אומר לי. "למיטב ידיעתנו, לא נראה שיש השפעה שלילית על יצירת כמות גדולה מדי של חומר סיכה בסחוס של העכברים האלה." הגישה של לי לריפוי גנטי היא משהו חדשני. רוב המחקר OA מתמקדת מעכב osteoarthritis ברגע שזה התחיל - לא לתפוס את המחלה לפני שזה מתחיל. החוקרים הגיעו עם הרעיון תוך כדי לימוד שלדי הפרעות שנגרמו על ידי פגמים גנטיים נדיר. הם החליטו לדמות את ההפרעות על ידי "שבירה" של גנים שונים, עד שיוכלו להצביע על אחד שתרם לדלקת מפרקים ניוונית.
"אם תשבור את המנוע, המכונית שלך לא תתחיל עוד כך שתדע שהמנוע אחראי על הפעלת המכונית , אומר מרי רואן, מועמד לתואר שלישי וגנטיקאי במכללת ביילור לרפואה ומחבר בכיר של המחקר. "אם אתה שובר גן ומשהו משתבש, אתה יודע מה הגן אחראי". [
] הממצאים חשובים, עם זאת, בריאן וולט, MD, רואומטולוג בבית החולים של אוניברסיטת ג'ורג'טאון, שלא היה קשור למחקר , מזהיר את הקוראים מפני החלת מחקרים בבעלי חיים על תנאי אנוש. "סחוס חולדה אינו סחוס אנושי, ומפרקי חולדה אינם מפרקים אנושיים", אומר ד"ר וואליט. "אנחנו צריכים להיות זהירים במיוחד להתרגש יתר על המידה במחקרים שאינם בבני אדם. אתה צריך לשמור על ההתלהבות שלך. "> לי מסכים עם Walitt, אומר אחד החולשות של המחקר היא הסתמכות על מודל חיה. וגם אם הטיפול אושר בסופו של דבר לשימוש אנושי, אומר לי, זה יכול רק להאט את אובדן הסחוס, לא להחיות אותו מחדש. פירוש הדבר כי אנשים שכבר סובלים מאוסטאוארתריטיס לא יקבלו הקלה רבה מהטיפול הגנטי. "החלק החלש ביותר הוא שבממצאים של הגילוי אנחנו עדיין לא חושבים שזה מספיק כדי ליצור מחדש סחוס", מוסיף לי . "עבור אנשים שיש להם מחלת שלב מאוחר זה טיפול לא יהיה מספיק."
החוקרים ביילור מתכננים לבדוק את הטיפול בסוסים עד 2014 ולאחר מכן הלאה על פרימטים שאינם אנושיים אם הניסויים הם מוצלחים. המטרה ארוכת הטווח היא לטפל OA בשלב הניסויים הקליניים, וזה לא משימה שהם יכולים לעשות לבד. לדברי החוקרים, על התעשייה לבוא יחד ולחלוק את ההתקדמות הטכנולוגית כדי ליצור תוכנית טיפול מקיפה"כפי שכיח כמו אוסטאוארתריטיס עשוי להיות, אין טיפול באופן משמעותי משנה את מהלך המחלה," אומר רוואן. "אתה לא יכול לתת למישהו תרופה שתפתור את הבעיה." "תשמעי
