יום רביעי 22 פברואר 2012 (MedPage Today) - סקירה של צוות ה- FDA על טיפול ב- droxidopa (נורת'רה) לטיפול ב- hypotension אורתוסטטי בחולים עם מחלות נוירולוגיות מסוימות המליצה על אימוצה, על פי מסמכים שפורסמו ביום שלישי.
הסקירה, שפורסמה מראש ביום חמישי האחרון של הוועדה המייעצת לסוכרת הלב וכלי הדם של סוכנות הסמים והרופא, דיווחה על היעדר ראיות לכך ש- droxidopa יעיל במשך יותר מארבעה שבועות ו"אותות בטיחות מדאיגים "שנצפו בניסויים קליניים. [
] זה כולל מקרי מוות, שבץ, התקפי לב, יתר לחץ דם משברים והתפתחות המחלה הבסיסית שהתרחשה במהלך שלבי התווית הפתוחים של הניסויים.
Droxidopa מפותחת על ידי צ'לסי תרפויטיס לטיפול בחוסר לחץ דם סימפטומטי אורתוסטטי בחולים עם הכשל האוטונומי העיקרי - אשר יכול להיות קשור למחלת פרקינסון.
כיום, התרופה היחידה שאושרה במיוחד עבור אינדיקציה זו היא midodrine, וה- FDA עשוי לגרור אותה בקרוב מהשוק משום שמעולם לא הוכח כיעיל בניסויים קפדניים
Droxidopa משמש כמחסום כלי דם, או שמגביל את כלי הדם, אשר, לפחות בתיאוריה, אמור לעזור לחולים לשמור על לחץ דם תקין כאשר הם קמים ממקום ישיבה או שכיבה.
יישום השיווק של צ'לסי מבוסס על שלושה ניסויי בטיחות ויעילות ושניים שבחנו רק בטיחות. בסך הכל, 535 מטופלים טופלו בתכנית הקלינית של החברה, כאשר רק 341 קיבלו את התרופה במשך יותר משישה שבועות, ציינו החוקרים, לעומת זאת, 83 חולים שקיבלו את המינון המרבי של 600 מ"ג שלוש פעמים ביום.
כתוצאה מכך, הסקירה של צוות ה- FDA מסרה כי "מסד הנתונים הבטיחותי של תוכנית פיתוח זו לא היה איתן". [
] בנוסף, הוא טען כי נתוני הבטיחות הקיימים היו "לא כל כך נקיים". בסקירה זו, במהלך תקופת התווית הפתוחה לטווח ארוך עם droxidopa, היו מספר מקרי מוות, SAE [תופעות לוואי חמורות], הפסקת טיפול ב- AEs ואירועים של משבר יתר לחץ דם, שבץ ואוטם שריר הלב. "
הדאגה הגדולה ביותר היא דיווחים על תסמונת ממאירה נוירופלקטית מיפן, אשר אינם מוסברים בבירור: במהלך תקופת הדיווח של 10 שנים, היו 9 מקרים של תסמונת ממאירה נוירופלקטית, בעוד שהחולים נטלו דרקסידופה. התעוררו משאר התרופות החוקרים דיווחו על מספר מקרים ש"נראה כי אין להם סיבה סבירה "מלבד חשיפה ל- droxidopa, כך עולה מסקירת הצוות. [
] אבל הסקירה ציינה גם נקודות לטובת התרופה.
המחקר הראשי השני, ניסוי אקראי, שיפורים מתועדים בתסמיני לחץ דם שנמשכו לפחות שבוע אחד. ניסוי זה גם הראה כי droxidopa הגדילה את הלחץ הסיסטולי עומד במשך שבוע לפחות.
הוועדה המייעצת תתבקש לדון ביעילות התרופה ובטיחות הנתונים בנתוני הניסויים, ותצביע על השאלה האם יש לאשר אותה.
ה- FDA אינו נדרש לעקוב אחר המלצות הוועדה המייעצת, אבל זה בדרך כלל עושה זאת
