תוכן עניינים:
- לא לפספס את זה
- אז במקום להראות שהם זהים למקור שלהם ברמה המולקולרית - הנדרשת לתרופות גנריות - יצרנים של biosimilars חייבים מוכיחים כי הם דומים דיים למקור "אין הבדל משמעותי מבחינה קלינית". זה נעשה באמצעות ניסויים קליניים לבטיחות ואפקטיביות, אשר מהווים חלק גדול מהמחיר של הבאת biosimilar לשוק. על פי הכללים של ה- FDA, biosimilars נדרשים להיבדק רק אינדיקציה אחת - מחלה או מצב בריאותי - כי התרופה המוצא מאושר. אם התרופה מוצגת בטוחה ויעילה לשימוש זה, ה- FDA "מעריך" כי היא בטוחה ויעילה עבור כל השימושים המאושרים של התרופה. לדוגמה, אם תרופה ביולוגית מאושרת לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית, פסוריאזיס של פלאק, קוליטיס כיבית ומחלת קרוהן, וגירסה ביוסימילארית מוצגת כבטוחה ויעילה עבור דלקת מפרקים שגרונית, ולאחר מכן ה- FDA יאשר את הביוסימילאר עבור כל האחרים מבלי לבדוק את התרופה באוכלוסיית המטופלים הספציפית.
- אפזלי מקווה שהזרימה הקרובה של תרופות חדשות תעודד מחקר נוסף על השפעתן בטיפול ב- IBD. "אנחנו עדיין זקוקים לבדיקות אנושיות ומחקריות רבות יותר", היא אומרת, "כדי להעריך באמת את הבטיחות והיעילות של ביוסימילרים" למחלות אינדיבידואליות.
לא לפספס את זה
< כדי להכיר: biosimilars.
Biosimilars הם סוג של biologic, סוג של תרופות המשמשות לטיפול במחלות מעי דלקתיות, או IBD, מאז 1 . כאשר משתמשים לטיפול קוליטיס כיבית, ביולוגים עבודה על ידי נטרול חלבון המיוצר על ידי מערכת החיסון של הגוף.
Biosimilars, בעוד סוג של תרופות ביולוגיות, מכונים בשם אחר, כי למרות שהם מעוצבים לאחר הביולוגים הקיימים, הם אינם זהים להם.
ביוסימילרים הם כמו תרופות גנריות, אבל עם הבדל מפתח: ingre פעיל dient בתרופות גנריות הוא
זהה
לזה של סמים שם המותג הם המודל. Biosimilars הם לא עותקים מדויקים של תרופות המוצא שלהם. במקום זאת, כפי ששמם מרמז, הם דומים מאוד לתרופה המקורית.
כיצד מאושרים ביוסימילרים
לא ניתן למכור תרופה חדשה בארצות הברית ללא אישור של רשות המזון והתרופות (FDA). בדרך כלל, האישור דורש שהתרופה תהיה בטוחה ויעילה באמצעות ניסויים קליניים נרחבים. אבל מאז 1984, תרופות גנריות היו כפופים תהליך אישור הרבה יותר פשוט. הסיבה לכך היא כי הם פשוט עותקים של תרופות שאושרו כבר פטנטים שפג תוקפו. כאשר תרופות ביולוגיות עבור IBD זכה לגדולה בארצות הברית בשנות ה -2000, הם נותרו שנים על הפטנטים שלהם. עם זאת, ככל שהפטנטים התקרבו לפגירתם, הלחץ עלה גם על ה- FDA וגם על הקונגרס כדי ליצור תהליך אישור להעתקות ביולוגיות. הנתיב הרגולטורי הראשון לאישור תרופות אלו - יחד עם השם biosimilars - נוצר על ידי סוכנות התרופות האירופית ב -2005, על פי מאמר שפורסם בגיליון יולי 2015 של חוות דעת נוכחית בגסטרואנטרולוגיה
בשנת 2010, הקונגרס יצר נתיב לאישור ה- FDA של biosimilars כחלק של חוק טיפול במחיר סביר, חתם על ידי החוק לשעבר הנשיא ברק אובמה. זה לא היה עד 2015, עם זאת, כי ה- FDA למעשה אישר תרופה biosimilar - ולא עד 2016 האם ה- FDA לאשר תרופה biosimilar לטיפול IBD.
העתיד של Biosimilars עד כה, רק קומץ של biosimilars אושרו בארצות הברית. אבל זה יכול להשתנות בקרוב, על פי אניטה אפזלי, MD, גסטרואנתרולוגית שמנהלת את התוכנית למחלת מעיים דלקתית במרכז הרפואי "הרבורוויו" בסיאטל. "יש יותר מ -650 ביוסימילרים בפיתוח", אומר ד"ר אפזלי, והוסיף כי רובם נמצאים בשלבים המוקדמים של הפיתוח. "מה שיבוא בארצות הברית יהיה בהחלט נושא לדיון חם". לדברי אפזלי, הבאת הביו-סימילאר לשוק האמריקני נמשכת בדרך כלל בין 7 ל -8 שנים ועולה בין 100 ל -250 מיליון דולר. מספר התרופות המפותח, יחד עם עלות גבוהה זו, מראה שחברות התרופות רואות בהן פוטנציאל עצום לרווח. עם זאת, לאחר שהתגלו מספר תרופות המבוססות על אותו חומר ביולוגי, התחרות צפויה להביא העלות שלהם למטה. על פי כמה, אם כי, הוא לא ידוע לחלוטין. במאמר יולי 2015 המאמר מציין כי לעומת העלות של ביולוגים המשמשים IBD, biosimilars יכול תיאורטית לחסוך 25-40 אחוזים, אם כי קשה לחזות כוחות השוק יכול להוביל חסכון נמוך יותר.
Mark Gerich, MD, מומחה IBD ומנהל קליני של מרכז קרוהן וקוליטיס מבית החולים של אוניברסיטת קולורדו באורורה, אומר כי רקורד של חיסכון בעלויות עבור biosimilars במדינות בהן הם כבר אימוץ הוא מעורב. "הדאגה שלי", הוא אומר, "היא שהחסכונות הפיננסיים בפועל לא יהיו גדולים כפי שנקווה".חשש נוסף, אומר אפזלי, הוא כי חולים עשויים לא להיות אלה לקצור את רוב החיסכון. "אנחנו לא באמת יודעים", היא אומרת, "אם [ביוסימילרים] יורידו את העלויות עבור המטופלים שלנו" - כמו פרמיות נמוכות יותר ומשתמשי פעולה - "או אם הם רק יספקו צמצום לחברות הביטוח . <<<<<<<<
<<<<<<<<<
<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<קודם < כאשר לתרכובת יש מולקולות גדולות מאוד שנוצרות בתהליך ביולוגי, אי אפשר ליצור מחדש את המכלול בדיוק. אם ה- FDA אימץ תקן כזה לאישור של ביוסימילרים, הוא לעולם לא יתקיים.
אז במקום להראות שהם זהים למקור שלהם ברמה המולקולרית - הנדרשת לתרופות גנריות - יצרנים של biosimilars חייבים מוכיחים כי הם דומים דיים למקור "אין הבדל משמעותי מבחינה קלינית". זה נעשה באמצעות ניסויים קליניים לבטיחות ואפקטיביות, אשר מהווים חלק גדול מהמחיר של הבאת biosimilar לשוק. על פי הכללים של ה- FDA, biosimilars נדרשים להיבדק רק אינדיקציה אחת - מחלה או מצב בריאותי - כי התרופה המוצא מאושר. אם התרופה מוצגת בטוחה ויעילה לשימוש זה, ה- FDA "מעריך" כי היא בטוחה ויעילה עבור כל השימושים המאושרים של התרופה. לדוגמה, אם תרופה ביולוגית מאושרת לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית, פסוריאזיס של פלאק, קוליטיס כיבית ומחלת קרוהן, וגירסה ביוסימילארית מוצגת כבטוחה ויעילה עבור דלקת מפרקים שגרונית, ולאחר מכן ה- FDA יאשר את הביוסימילאר עבור כל האחרים מבלי לבדוק את התרופה באוכלוסיית המטופלים הספציפית.
חיוץ זה פוגע במספר אנשים כבעלי פוטנציאל. ד"ר גריץ 'מ- biosimilars שאושר לאחרונה על ידי ה- FDA, "אני חושב שיש כמה נושאים הקשורים לחיוץ ובטיחות ואימונוגניות" - התפתחות ההתנגדות או תגובה אלרגית לתרופה - "זה לא לגמרי ברור בחולה IBD אוּכְלוֹסִיָה. לא היו ניסויים קליניים שנעשו במיוחד באוכלוסיית IBD לפני אישורם ". עם זאת, הוא צופה כי ביוסימילרים יוכיחו יעילות דומה לביולוגים המקוריים בטיפול ב- IBD.
ביוסימילרים: דומה אך לא ניתנים להחלפה
עד כה בארצות הברית, biosimilars עבור IBD אושרו עבור כל אותם שימושים כמו תרופות המוצא שלהם - אבל לא נשלט "להחלפה" עם תרופות אלה. למעשה, משמעות הדבר היא כי רוקחים לא יכול להחליף ביוסימילאר ביולוגי, כפי שהם יכולים עם תרופה גנריות ומותג. אבל אפאלי מודאג, כי זה עשוי להיות הבחנה ללא הבדל. קל לדמיין, היא אומרת, שחברת ביטוח או מערכת בתי חולים פשוט לא יכולות לכסות ביולוגית מקורית, אלא רק את המקבילה המקבילה שלה. "ועכשיו," היא אומרת, "המדינה או הביטוח או הרוקח אומר, 'אתה צריך לנסות את biosimilar'," גם כאשר המטופל כבר חווה תופעות לוואי מסוימות מן הביולוגי שעלול להיות יותר גרוע עם biosimilar
לכל הפחות, אומר אפזלי, יש להודיע לרופאים על המטופלים שלהם. "אני חושבת שכספקית מרשם אני צריכה לקבל הודעה אם תתבקשו להחליף", היא אומרת. "אני צריך גם להיות מסוגל לכתוב, 'לוותר כפי שנכתב', כדי למנוע כל תחליף מן המתרחש.
מצדו, Grich מנבא כי בתי חולים עשויים להפוך את המאמצים הנפוצים הראשונים של תרופות ביוסימלריות רבות, אולי הסרת ביולוגים המקורי מרשימת הסמים הקיימים שלהם. לדבריהם, "יש לך חולה חולה מאוד, מאושפז קוליטיס כיבית, ואתה צריך לתת להם כמות גדולה" של תרופה ביולוגית כדי לעזור למנוע colectomy (הסרת קטע של המעי הגס), "זה הופך להיות מאוד יקרים עבור בית החולים ". גניבת ביוסימילרים יקרים פחות, הוא מאמין, עשויה להפוך את מנהלי בתי המרקחת מוכנים יותר להסמיך את הטיפול.כדאי גם לציין שבמחקר שנערך לאחרונה בנורווגיה, שעדיין לא פורסם אך הוצג בשבוע הגסטרואנטרולוגיה האירופאי 2016, החוקרים הראו שחולים יכולים לעבור בבטחה מביולוגי מסוים לערך המקבילה הביולוגית של ה- FDA שאושר לאחרונה. אבל המחקר הזה לא היה ספציפי ל- IBD, וכפי שמציין אפזלי, למחקרים אחרים היו תוצאות סותרות.
הצד החיובי של Biosimilars: אפשרויות טיפול נוספות ב- IBD
אף אחד לא מטיל ספק בכך שביוסימילרים נמצאים כאן כדי להישאר ושהם ישתלט על נתח גדל והולך של שוק התרופות הביולוגיות בשנים הקרובות.
אפזלי מקווה שהזרימה הקרובה של תרופות חדשות תעודד מחקר נוסף על השפעתן בטיפול ב- IBD. "אנחנו עדיין זקוקים לבדיקות אנושיות ומחקריות רבות יותר", היא אומרת, "כדי להעריך באמת את הבטיחות והיעילות של ביוסימילרים" למחלות אינדיבידואליות.
גריץ 'אופטימי באופטימיות לגבי הפוטנציאל של ביוסימילרים. "אני מקווה שהבטיחות לא תהיה עניין", הוא אומר. "וזה יהיה מעניין לראות מה התוצאות הכספיות." כפי שמציין אפזאלי, כל עוד הבחירות לא נלקחים מן הרופאים והחולים, הזמינות של biosimilars יכול להיות רק דבר טוב. "אני חושב שיש יותר אפשרויות טיפול בארון התרופות שלנו הוא תמיד מושך"
