מדי שנה מתכנסים מומחים של MS באקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה (AAN) כדי להציג את ממצאי המחקר האחרונים בנושא טרשת נפוצה ולנהל מעקב אחר טיפולים חדשים ומבטיחים של MS. כל יום בריאות MS MS בלוגרס טרוויס גליסון ראיין נוירולוג מומחה MS ד"ר ד"ר ג 'פרי כהן של קליבלנד קליניק כדי לברר מה ממצאי המחקר שנדונו בכנס AAN השנה עשוי להיות מיועד לאנשים עם MS.
10 שאלות לשאול את הרופא שלך על MS (PDF)
שידור זה הופק על ידי כל יום בריאות נתמך באמצעות מענק חינוכי ללא הגבלה מ באייר בריאות.
טרוויס ל Gleason, בריאות כל יום מארח:
שלום, ברוכים הבאים לשידור זה בריאות כל יום - "מרובות טיפול בטרשת נפוצה חדשות מהאקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה ". לפני שנתחיל, אנו מזכירים לך שהדעות המבוטאות בתוכנית זו הן אך ורק השקפת אורחנו. הם לא בהכרח דעות של בריאות יומי, נותני החסות שלנו, או כל ארגון חיצוני. וכמו תמיד, התייעץ עם הרופא שלך לקבלת ייעוץ רפואי המתאים ביותר עבורך.
תוכנית זו נתמכת באמצעות מענק חינוכי בלתי מוגבל מ Bayer HealthCare. אנו מודים להם על מחויבותם לחינוך סבלני. מדי שנה, יותר מ -10,000 אנשי מקצוע בתחום מדעי המוח משתתפים באחד ממפגשי הנוירולוגיה הגדולים בעולם. זוהי הפגישה השנתית של האקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה (AAN), שבה מתפרסמים ההתפתחויות האחרונות במחקר. אני חלק מההתרגשות לקראת מפגש 2009 בסיאטל, בלוגים מפגישת AAN עבור EverydayHealth.com.
הצטרפות אלי כאן באולפן הוא ד"ר ג'פרי כהן, מרצה לרפואה בקליבלנד קליניק לרנר קולג ' של רפואה באוניברסיטת קייס ווסטרן ריזרב. ד"ר כהן נשבר בחביבות מפגישות AAN כדי לספר לנו על כמה מן החדשות האחרונות במחקר MS, כולל כמה מחקר שלו. ד"ר כהן מנחה את תוכנית הטיפול הניסיוני במרכז קליניקה של קליבלנד קליניק למחקר ומחקר, ויש לו התמחות קלינית גדולה המוקדשת בעיקר לטיפול בחולים עם טרשת נפוצה. ברוך הבא ותודה לך, ד"ר כהן, על הצטרפותו אלינו. ג'פרי כהן:
תודה שהזמנת אותי.
טרוויס:
אני רוצה שתדברי קצת על כמה סיפורים אמיתיים. בילינו את החלק הכי טוב של השבוע עם עמיתים שלך מכל רחבי העולם אשר מעורבים במחקר, ואני מניח את השאלה כסף כאן, כמה התקדמות? איפה אנחנו באמת הבנה וטיפול במחלת טרשת נפוצה? כהן:
ובכן, עבור מישהו כמוני, מגיע לפגישה זה תמיד כיף. אני מקבל להיפגש עם חברים ועמיתים ולקבל מעודכנים על ההתקדמות החדשה. השדה MS הוא מרגש מאוד עכשיו. אנחנו לומדים הרבה יותר על מה גורם למחלה, איך למדוד אותה, והכי חשוב, איך לטפל בה בצורה יעילה יותר.
טרוויס:
לדעתך, ואני יודע שהצעת נייר זה מעניין מאוד לכולנו חיים עם טרשת נפוצה, מה עשוי להיות למעלה משני MS מחקר הסיפורים יוצא של הפגישה AAN השנה?
ד"ר. כהן:
הייתי אומר ששתי הכתבות העיקריות הן 1, דיווחים על שני ניסויים קליניים גדולים של תרופות אורליות, ו- 2, המספר הרב של מאמרים על טרשת נפוצה ילדים - טרשת נפוצה המתחילה בילדות.
טרוויס: <
הזכרת את התרופות האוראליות, ואני יודעת שהצעת אתמול מאמר על פינגולימוד אוראלי.
אז תגיד לי קצת על זה - אולי את המשמעות של המחקר וכיצד תרופה זו פה בהשוואה לטיפולים הנוכחי עבור MS
ד"ר. כהן:
היו לנו ארבעה תרופות סטנדרטיות לטרשת נפוצה הנמשכת כבר 15 שנים. אלו הם שלושת האינטרפרונים (Avonex, Rebif, ו- Betaseron) ו- glatiramer acetate (קופקסון), והם עובדים, והם בטוחים באופן כללי, אבל יש להם כמה חסרונות.קודם כל, הם יעילים רק חלקית, ושנית, הם מקבלים בזריקה, שרוב האנשים לא אוהבים. אז היה דחיפה גדולה לפתח טיפולים טובים יותר, תרופות יעילות יותר ונוחות יותר; במיוחד, אני חושב שרוב האנשים היו מעדיפים לקחת גלולה ולא זריקה. אז זה בהקשר זה כי המחקר שלנו נעשה, לחקור את אחד הטיפולים הפומיים החדשים האפשריים, fingolimod, כי הם עבדו על.
MS טיפול: ניסויים קליניים עבור גלולות MS
טרוויס:
כמה אוראלי טיפולים עבור טרשת נפוצה נמצאים בשלב II או III [בבדיקה של ניסויים קליניים]. כהן:
אני מאמין שיש חמישה עכשיו.
טרוויס:
שלך היה נייר שלב III. האם זה אומר שהמחקר נעשה עכשיו והוא מוכן לשים לפני ה- FDA, או האם יש יותר מאשר צריך להיכנס לזה?
ד"ר. כהן:
ישנם מספר שלבים אשר נכנסים לפיתוח תרופה. יש בדיקות פרה-קליניות בבעלי חיים, למשל; ולאחר מכן בשלב I הלימודים, אשר בדרך כלל מחקרים בטיחות מוקדם; ולאחר מכן מחקרים גדולים יותר, מה שנקרא שלב II, שהם בינוניים בגודלם והם מחקרים שבהם אנו מחפשים לראות אם יש כמה ראיות כי התרופה יש כמה השפעות.
ואז יש שלב III, וזה מה המחקר שלי היה, אשר קיווה להיות מחקר סופי יותר המאשר כי התרופה למעשה יעיל, קובע כמה יעיל זה, נותן תחושה מדויקת יותר של הסיכונים ואת תופעות הלוואי האפשריות. הציפייה היא שאם התרופה נראית מבטיחה בשלב השלישי, היא תוגש לאישור תקינה.
טרוויס:
הזכרת יעילות ביחס לטיפולים הנמצאים שם עכשיו. אחד הדברים שאני רואה הוא דיווחו כי אינטרפרונים (Avonex, Rebif, ו Betaseron) ו glatiramer אצטט (קופקסון) נראה יעיל יותר עכשיו מאשר הם נראו במקור. כהן:
זה משהו שראינו בניסויים קליניים: שיעורי ההישנות, למשל, נראים כיום נמוכים יותר מאשר כאשר הם נבדקו לראשונה לפני 10 או 15 שנים. ואנחנו חושבים שיש לכך כמה סיבות. האחת היא שקריטריונים לבחירת הניסויים עשויים להיות שונים. שנית, הניסויים נעשו במקומות שונים - מדינות שונות, למשל. שלישית, כי הדרך שבה אנו עשויים לספור הישנות של הניסויים היא שונה במקצת. ואז, בסופו של דבר, אנשים להירשם בניסויים עשויים להיות שונים מאלה שנרשמו בתחילה. אנחנו מתחילים לטפל באנשים בשלב מוקדם יותר של המחלה עכשיו. אז יש תחושה שאולי המחלה עצמה עשויה להשתנות, כי שיעורי הישנות עשוי להיות יורד לעומת לפני 10 שנים.
טרוויס:
האם זה אולי בגלל נוירולוגים משתפרים על אבחון MS מוקדם יותר ב? זה חלק ממנו? כהן:
חלק מזה הוא שאנחנו עושים את האבחון מוקדם יותר אצל אנשים שיש להם מחלה פחות חמורה, וגם אנחנו מקדישים יותר תשומת לב לנושאים בריאותיים אחרים, כי אנחנו יודעים חשובים איך מישהו עם טרשת נפוצה עושה. אנחנו שמים לב לתזונה ופעילות גופנית ודברים כאלה.
טרוויס:
אחד הדברים שתמיד מבולבלים בי הוא שכאשר מסתכלים על כל המחקרים השונים האלה ונקודות הסיום, נראה שאנחנו מגדירים הצלחה הרבה דרכים שונות. איך אתה, בחדר העבודה שלך, מגדיר הצלחה? כהן:
בסופו של דבר, אנחנו צריכים למדוד את המחלה בדרכים שונות. כך שבניסוי קליני, לדוגמה, נמדוד בדרך כלל את מספר ההתקפים שיש לאנשים במהלך הניסוי. נמדוד את הליקוי, את המוגבלות. ולבסוף, נשתמש לעתים קרובות ב- MRI (דימות תהודה מגנטית) או באמצעי דיווח עצמי. הנקודה היא שאף אחד מאלה הוא לא הדרך המושלמת למדוד אם התרופה פועלת או לא, אבל בסופו של דבר מה שאנחנו מנסים לעשות במשפט, שעשוי להימשך רק שנתיים או שלוש, הוא להראות שאם תרופה עובד בטווח הארוך, זה יעשה את ההבדל. אבל אנחנו לא יכולים לעשות משפט במשך 15 שנים.
טרוויס:
נכון. זה יהיה יקר מאוד, ברורMS טיפולים ניסויים קליניים: תופעות לוואי של התרופה
טרוויס:
אחד הדברים שאני חושד הלימודים שלך עושים, במיוחד בשלב זה, הוא מדידת תופעות לוואי. עם פינגולימוד, מהן תופעות הלוואי? כהן:
המינוח של הניסוי הוא "השפעות שליליות".
באופן כללי, מה שעודד היה שפינגולימוד נראה די נסבל היטב. בסך הכל, 89% מהאנשים במשפט נשארו במשפט כל הזמן, ו -87% המשיכו בתרופה שאליה הם הוקצו. זה סוג של מדד עקיף של כמה נסבל היטב התרופה. אם יש לו הרבה תופעות לוואי, אנשים נוטים לעזוב את הניסויים כי זה בלתי נסבל.
תופעת הלוואי העיקרית היתה האטה בקצב הלב עם המינון הראשון. זה היה משהו שכבר היה ידוע על התרופה. האפקט בדרך כלל מחליש את הפציעה כאשר אתם ממשיכים את התרופה, והיא משפיעה רק על מספר המינונים הראשונים.
חלק מהמשתתפים במחקר שלקחו את אצבעותיהם היו בעלי בעיות בכבד קלות, כך שאולי אם התרופה הייתה מאושרת, בדיקות צריך להיעשות כדי למדוד את האינדיקטורים של בעיות בכבד. והיה סימן לכך שהתרופה עלולה להגביר את קצב הזיהומים, אשר לא יהיה בלתי צפוי לתרופה שמשפיעה על המערכת החיסונית.
טרוויס:
אז יחסית לטיפולים שאושרו כעת - ונלך עם רק את הבסיס, את האינטרפרונים ואת glatiramer - האם אתה משווה את התרופה עם פלסבו בלבד, או שאתה משווה את זה עם טיפולים משווקים כיום גם כן? כהן:
המחקר שהצגתי, המחקר שנקרא TransSFORMS [מחקר הניסוי של אינטרפרון אינטרפרון לעומת FTY720 בעל פה ב- Relapsing-Remitting MS], היה מחקר המשווה את הפנגולימוד עם אחד הטיפולים הסטנדרטיים, Avonex, לקבל מידה מסוימת של יעילות יחסית של הפינגולימוד - בין אם זה עובד טוב יותר מאשר טיפול סטנדרטי - ושנית, כדי לקבל מידה של סבילות יחסית: האם זה גרם לתופעות לוואי רבות יותר או פחות מתרופה סטנדרטית?
המחקר שלנו מתרחש ההקשר של מספר מחקרים נוספים בהם ניתן להשוות את הפנגולימוד עם פלסבו, ולכן כל החבילה, כביכול, צריכה להיות מורכבת כדי להעריך היכן אנו עומדים עם פינגולימוד.
טרוויס:
ושלך לא היה רק מחקר - היו מרכזים ברחבי העולם עושה את זה. אבל זה לא היה המחקר התרופות הפהיות היחיד שדיבר עליו בכנס. כהן:
החדשות הגדולות האחרות בכנס היו מחקר שנקרא CLARITY (טבליות קלדריבין בטיפול ב- MS Orally), שהיה מחקר שלב III של תרופות אוראליות שונות, Cladribine [Leustatin, תרופה שאושרה כעת על ידי ה- FDA לטיפול בלוקמיה של תאים שעירים]. מחקר זה היה במקרה ניסוי מבוקר פלסבו, ולכן הוא השווה קלדרין עם גלולות סוכר, כביכול. מה היה מרגש היה כי המחקר היה גם מאוד חיובי. זה הראה כי התרופה היתה יעילה. זה נראה בדרך כלל נסבל היטב, אם כי, כמו fingerolimod, זה היה גם כמה בעיות בטיחות פוטנציאליים כי יהיה צורך לסדר את.
MS טיפול: כאשר חולים צריכים לעבור לתרופות חדשות
טרוויס:
רק בטן מתקשרת לכאן, ואף אחד לא מתכוון להחזיק אותך בזה - אתה יכול לתת לנו שנת באליפות כשטיפול אוראלי יהיה זמין בארצות הברית? כהן:
אני חושב שבשנתיים או בשלוש השנים הקרובות יהיו כמה טיפולים אוראליים חדשים.
טרוויס:
אז 2010, 2011 - וזה לא הולך להיות רק אחד; זה הולך להיות שניים, שלושה או ארבעה? כהן:
נכון. כפי שדיברנו בעבר, יש עוד חמש תרופות נבדקות, בנוסף קלדריבין ו fingolimod, ואני חושב כמה אחרים ייראה גם מבטיח. אז אני חושד בשנתיים או בשלוש השנים הבאות, כל אלה יוגשו לסוכנויות רגולטוריות, ואני מקווה לקבל אישור.
טרוויס:
השאלה הגדולה היא, בזמן שכולנו היינו מעדיפים רק לזרוק את המחטים, האם אדם שיש לו הצלחה טובה על אחד הטיפולים הזרקת הנוכחי באופן אוטומטי לנסות לעבור, או אלה [טיפולים אוראליים חדשים] הולך להיות טיפולים הקו השני?ד"ר כהן:
זה דיון שיש לי עם המטופלים שלי כל יום, כי רוב האנשים לא אוהבים זריקות וכולם חוששים שיהיו גלולות, וישאלו אותי מתי גלולה תהיה זמינה. מצד שני, אני מזהיר אותם שאם הם מצליחים בתרופות שהם נמצאים בהם, אנחנו לא רוצים לסלוק את הסירה שלא לצורך. <קודם כל, כאשר תרופות חדשות הופכות לזמינות, זכינו "אין לי ניסיון רב איתם. ייתכנו בעיות בלתי צפויות. שנית, אנחנו לא יודעים בוודאות שתרופה חדשה תעבוד טוב יותר עבור מישהו. אז אני חושב שאנחנו צריכים להיות זהירים, אבל אני לא רואה שום סיבה, כמו הדברים החדשים האלה לעלות על הסיפון ואנחנו בטוחים כי הם עובדים והם בטוחים, כי אנשים לא יכלו לעבור. > טרוויס:
אתה מצפה מחיר הולך להיות אחת השאלות הגדולות. זה כנראה הדבר השני שהמטופלים שלך שואלים. האם אתה חושב שהמחיר יהיה דומה, או שיהיה איזשהו פרמיה לנוחות של נטילת גלולה? כהן:
זה קשה לומר. זה מאוד יקר לפתח תרופות אלה. הם צריכים לעבור את כל השלבים האלה של בדיקות, ואת הניסויים עלות מיליוני דולרים. אבל הייתי אומר באופן כללי שתרופה הנמצאת בצורה אוראלית נוטה להיות פחות יקרה מזו הניתנת בזריקה.
טרוויס:
ואף אחת משתי תרופות הפה שעליהן דיברנו, cladribine או fingerolimod, הוא ביולוגי, כמו האינטרפרונים הם?
ד"ר. כהן:
לא, שניהם מה שמכונים מולקולות קטנות (כלומר, הם מיוצרים כמו כימיקלים ואינם ביולוגים, המיוצרים בתאים חיים).
MS טיפולים: עדכונים על Tysabri ו Novantrone
טרוויס:
אנחנו כבר מדברים על injectables ו Orals. ברור שיש סוג אחר של סמים בחוץ - את infosibles, את IV סמים. אחד שכולנו יודעים הוא Tysabri (natalizumab), ויש כמה אחרים שם בחוץ גיוס [חולים עבור ניסויים קליניים]. יש חדשות על טיסברי מהכנס? כהן:
החדשות העיקריות על Tysabri שיצא היה עדכון של המצב הנוכחי שלה. כעת משתמשים בה ביותר מ -50 אלף איש, וככל שיש לנו ניסיון רב יותר, כך יש לנו יותר מידע. האפקטיביות שלה עדיין נראה בולט, וזה מאוד מעודד. על החיסרון, הדאגה העיקרית עם Tysabri היא הסיכון ל- PML - ליקונספלופתיה רב-שלבית מתקדמת - שהיא זיהום של המוח במוח המתרחש בתנאים מדוכאים החיסונית ועם כמה טיפולים המדכאים את המערכת החיסונית. מה ששמענו בכנס זה הוא שישנם שישה מקרים של PML ברחבי העולם [הקשורים ל- Tysabri], שכן הוא הגיע לשוק, ואנו מקווים כי אנו מתחילים לקבל מידע נוסף על משמעותם של אותם מקרים.
Trevis:
נראה כי זה נמוך מהשיעור המפורסם באלף חולים. כמו כן, זה היה אמור להיות מחשבה כי PML היה כמעט תמיד קטלני, אבל זה יכול להיות כי PML הופיע בדרך כלל אצל חולים שהיו "סופר" החיסונית נפגעת. אני כבר קורא הרבה דברים בזמן האחרון על plasmapheresis ו למעשה מקבל את התרופה מתוך המערכת. אז אפילו של שישה מקרים אלה, הם פחות קטלניים. האם זה נכון?
[הערה של עורך: פלסמפרזיס הוא טיפול שבו הדם הוא נסוג מחולה, פלזמה מוסר ומוחלף, והדם מוחזר לחולה בעירוי. זה משאיר תאים אדומים ולבנים במקום אבל מסיר נוגדנים. [
ד"ר. כהן:
נכון. למדנו כמה דברים חשובים. אחת היא, למרבה המזל, כי הסיכון עשוי להיות נמוך יותר מאלף. שנית, הגישה הטובה ביותר לטיפול ב- PML היא לזהות אותו מוקדם, לתפוס אותו מוקדם, ולהסיר את הסוכן הפוגע, במקרה זה Tysabri, וכי אנו יכולים לעשות באמצעות חילופי פלזמה, אשר שוטף אותו מתוך הדם. וכפי שאנו אומרים, ההוכחה היא בפודינג, ונראה כי אנשים אשר המחלה נתפסה מוקדם, ואשר מערכות החיסון שלהם כבר מחדש על ידי הסרת Tysabri, לעשות טוב יותר. גופם הצליח לנקות את ה- PMLטרוויס: על אחת התרופות האחרות, המיטוקסטנטרון, ששווקו כנובאנטרונה, היו השבוע חדשות מאיטליה. אנחנו פשוט נשבר אותו הבוקר בבלוג שלי MS על בריאות יומי, בהתייחסו למספרים גבוהים באופן משמעותי למדי של לוקמיה מקרים [כלומר, לוקמיה הקשורים לשימוש במיטוקסנטרון אצל אנשים לוקחים את זה עבור MS] מאשר היו צפויים במקור. אתה יכול לדבר עם זה? כהן:
נובנטרון מדגים את החרב פיפיות זו, כי אני חושב שאנחנו הולכים לחוות עם רבים של תרופות חדשות, וזה שהם מאוד חזק, יעיל מאוד, אבל לשאת כמה סיכונים. במקרה של נובאנטרון [שהיא תרופה ישנה יותר ל- MS], שני הסיכונים העיקריים שנצפו הם נזק ללב ולוקמיה. ואני חושב ששני הדברים שלמדנו על נובאנטרון הם ששניהם יכולים להיות בלתי צפויים. עכשיו, שניהם עדיין נדיר, למרבה המזל, אבל לצערי הם נראים קצת יותר נפוץ ממה שהכרנו בעבר. המשמעות העיקרית היא שאנחנו נצטרך לראות את שני הדברים האלה אצל אנשים שקיבלו את התרופה.
טרוויס:
כשהחלטתי אם לקחת את נובנטרון בזמן שהייתה לי פריצת דרך מחלה, זה היה עניין של יחס הסיכון לתועלת. הייתי חולה נובאנטרון זה זמן מה. אתה צריך לקחת את יחס הסיכון-תועלת בחשבון. באותו זמן, אני חושב שזה היה משהו כמו 1 ל 500 סיכוי של לוקמיה. עכשיו זה נראה כמו 1 ב 136, 150, משהו כזה. כהן:
רק כדי להרגיע אנשים שהיו על Novantrone, סיבוכים אלה הם עדיין נדיר. אבל מה זה אומר, כפי שאנו עושים בפועל שלנו, מעת לעת חוזר ומעריך מחדש את תפקוד הלב ולוודא שבדקנו את ספירת הדם מעת לעת. אבל כמו שאמרת, זה עניין של סיכון מול תועלת - או לשים דרך אחרת, לפעמים אנשים בין סלע למקום קשה. הטרשת הנפוצה שלהם מתדרדרת ואנחנו צריכים להמשיך בטיפולים חזקים יותר.
MS טיפול: מה חדש עבור MS מתקדם?
טרוויס:
אם כבר מדברים על טיפולים אינפוזיה עבור MS, האם יש משהו חדש בעולם הזה? > ד"ר. כהן:
כמה טיפולים אינפוזיה חזק מאוד מוערכים. כולם נוגדנים חד שבטיים. אחד מהם הוא alemtuzumab, או Campath, ולא היו הרבה דיווחים חדשים על זה בפגישה זו, אבל בכמה פגישות קודמות נאמר כי להיות יעיל מאוד. כמו התרופות האחרות שדיברנו עליהן, יש לה כמה בעיות בטיחות שצריך לסדר אותן. אז יש תרופה שנקראת ריטושימאב, או ריטוקסאן. במחקר זה נערך מחקר המבחן את Rituxan ב- MS-MS ראשוני פרוגרסיבי, שהולך ומתחזק בהדרגה מההתחלה ללא הישנות, והוא מהווה סוג של מחלה אשר לעיתים קרובות מגיבה פחות לטיפולים. המחקר הראה כי למרות שאנשים כמו קבוצה [Rituxan] לא נראה יעיל, היתה קבוצת משנה של אנשים אשר נראה כי הוא יעיל מאוד. אז זה אחד הדברים שאנחנו לומדים - שכולם עם טרשת נפוצה שונים, ואנשים שונים מגיבים לתרופות שונות.
טרוויס:
האם Rituxan היא התרופה היחידה הנמצאת כעת בשלב מתקדם של פרוגרסיב או פרוגרסיבי ? אני יודע שזה אחד הדברים שאנחנו שומעים כל הזמן: הכל [במחקר ובטיפול] נראה מתמודד עם relifting-remitting, כל כך מתקדמים מתקדמים הראשוני-מתקדמת אנשים מרגישים כאילו אין שום דבר שם בחוץ. למעשה, הרבה פעמים, למרות שהמחלה אולי החליקה למצב מתקדם, הרופאים עדיין קוראים לזה שלב חוזר, כך שתוכלו לקבל טיפול תרופתי, כי פשוט אין שום דבר שאושר עבור אותם פרוגרסיבים. אז מלבד Rituxan, האם יש משהו שם בחוץ נבדק על MS מתקדם?
ד"ר. כהן:
יש שם כמה שאלות. האחת היא, מדוע נראה כי יש פחות מחקרים ב- MS מתקדם, ולמעשה, תשומת לב רבה הושגה על כך [בפגישת ה- AAN]. חלק מהסיבה נראה שיש פחות מחקרים, שלעתים קרובות אנו מתחילים לבדוק תרופה ב- MS-relitting-relitting, בין השאר משום שקל יותר למדוד תועלת. מנקודת מבט קלינית, קל יותר לחשב הישנות מאשר למדוד את ההידרדרות האטית בהליכה, למשל.
שנית, התרופות שלנו פועלות טוב יותר בשלב זה של המחלה, שלדעתנו יש יותר דלקת, וזה מה שרוב התרופות שלנו מכוונות, בעוד שבמחלה מתקדמת יותר בהדרגה, ייתכן שיש מה שאנו מכנים ניוון, התאים מתדרדרים עוד יותר, והתרופות הנוכחיות שלנו לא מתקנים את זה, למרבה הצער. אבל למעשה יש הרבה תשומת לב למחלה פרוגרסיבית, ואני חושב שאחד הדברים שלמדנו הוא שכאשר יש היא עדיין עדות לדלקת, רבים מהתרופות שלנו שעובדות בטרשת נפוצה של טרשת נפוצה יפעלו גם בסוגי טרשת נפוצה. זה מה שהראה המחקר Rituxan. בנוסף לכך, נצטרך להמשיך באסטרטגיות טיפול אחרות, דברים שיובילו לתיקון, ועכשיו אנחנו מתחילים לחקור את המחקרים האלה.
MS טיפול: מח עצם ותאי גזע
טרוויס:
אחד המחקרים שדיבר על [בפגישה AAN] היה על טיפול רדיקלי למדי, כמעט סוג עצם השתלת סוג של טיפול. הם הראו שבמיוחד באגרסיביות של שני סוגי הטיפול, נראה שיש איזה היפוך של מחלה בהמשך הדרך. כהן:
ישנם שני סוגים של השתלת מוח עצם, מחקר תאי גזע לחשוב על. אחד הוא אחד שאני חושב שאתה מתכוון, שבו, לאחר טיפול אגרסיבי מאוד, שבו אתה בעצם לחסל את המערכת החיסונית, אתה נותן את מוח העצם בחזרה כדי לצבור מחדש את המערכת החיסונית. הרעיון הוא כי המערכת החיסונית כי היה פגום בתחילה ולאחר מכן הוביל MS היה אז regrow ו להיות נורמלי. אז החדשות הגדולות בזירה הזאת היו שחלק מאיתנו היו קצת ספקנים לגבי הגישה הזאת, כי זה נראה כל כך קשה.
טרוויס:
זה סוג של אופציה גרעינית. כהן:
בדיוק. וכך, מחקרים שנעשו לאחרונה הראו כי ניתן לנקוט גישה קצת פחות אגרסיבית לכימותרפיה לפני כן והיא עדיין עובדת, כך שבאמת היה מאוד מרגש.
לאחר מכן היה היבט שלם של טיפול בתאי גזע, אשר הוא באמצעות תאי גזע לתקן נזק MS, וזה היבט אני חושב שרובנו נרגשים ביותר, אבל יודעים לפחות על. אני חושב שאנחנו הולכים להתחיל לראות התקדמות משמעותית בתחום זה בשנים הקרובות.
טרוויס:
עכשיו אנחנו הולכים להחליף הילוכים קצת מן הטיפולים ולדבר יותר על תסמינים MS בצד ההשפעות. האם יש משהו חדש שם באיכות החיים, שהיה מעניין אותך? כהן:
אני חושב שיש לזה כמה היבטים. זה אולי נראה ברור, אבל אחד הדברים שלמדנו בניסויים קליניים ובתרגול הקליני הוא, אנחנו צריכים לשאול רשמית יותר למטופל איך הם עושים. נוירולוגים נוטים להתמקד בחוזק ובראייה ובאיזו מהירות מישהו הולך, אבל יש הרבה היבטים של טרשת נפוצה שלא בהכרח כל כך ברורים לרופא. ולמדנו את הלקח הזה. זהו היבט אחד של איכות חיים ומה שמכונה "אמצעי דיווח עצמי", ויותר ויותר אתה תראה את אלה המשולבים לא רק בניסויים קליניים אלא גם בקליניקה.
הדבר השני הוא, טיפול סימפטומי מרגש המפותח - Fampridine, או 4-aminopyridine - אשר נראה מסוגל לשפר את הדחפים העצביים במסלולים עצביים פגומים. התקווה היא שזה יכול לשפר את הכוח, הליכה, ראייה. תרופה זו עברה את שלב III בדיקה הוגשה ל- FDA.
הדבר האחרון שאני הולך להזכיר היה מחקרים בוחן את הבסיס המדעי של שיקום, או שחזור של תפקוד. כעת אנו יודעים כי עם סוג הנכון של תוכניות שיקום, אתה יכול לעודד את מערכת העצבים לתקן את עצמו.
טרוויס:
זה באמת דברים מרגשים. זה מאוד מרגש.
MS טיפול: לימוד MS ילדים כדי לקבל ב גורם
טרוויס:
דיברת קצת על טרשת נפוצה ילדים, וקראתי כמה מחקרים שאומרים על 5 אחוזים של אנשים עם טרשת נפוצה יש היסטוריה של הופעת סימפטומים לפני גיל 18. היו הרבה פוסטרים, והיה הרבה לדבר על זה [בפגישה AAN], אז מה המחקר נעשה עכשיו ב- MS ילדים?
ד"ר כהן:
MS ילדים חשוב מכמה סיבות. אחת מהן היא שלילדים עם טרשת נפוצה יש את כל הבעיות שיש למבוגרים עם טרשת נפוצה, אבל בנוסף לכך יש להם בעיות משלהם. אם כבר מדברים על הניסיון שלי עם הילדים שלי, כל דבר - כל מחלה שיש להם - פשוט מגדיל את כל הבעיות של להיות נער, למשל. אז אנחנו צריכים להתמודד עם הבעיות המיוחדות האלה.
ואז המחשבה היא שבגלל שילדים צעירים יותר, אולי נלמד משהו על המחלה אם נתפוס אותה בשלבים המוקדמים ביותר אצל המטופלים הצעירים ביותר עם מחלה.
טרוויס:
אם יש גורם סביבתי [מעורב בגרימת טרשת נפוצה], הם קרובים יותר למה שהיה יכול להיות? כהן:
נכון. לכן ראית כל כך הרבה מצגות וכל כך הרבה פוסטרים על טרשת נפוצה בילדים, כי יש הרבה תשומת לב לאותו היבט של המחלה.
טרוויס:
דיברנו קצת על ניסויים קליניים, ואני בהחלט רוצה לחזור לזה כי זה ברור כי, במקרה של סמים, אנחנו צריכים לדעת אם הם עובדים. ישנם גם ניסויים קליניים איכותיים. מי יהיו המועמדים הטובים ביותר שישקלו להירשם ולהשתתף באחד הניסויים הקליניים האלה - עבור תרופה, למשל? כהן:
בסופו של דבר, הדרך היחידה שבה אנחנו הולכים לפתח טיפולים חדשים וטובים יותר היא באמצעות ניסויים קליניים. ככה אנחנו בודקים אותם. חלק מהזמן שלי בעבודה הוא בילה בניסויים קליניים, בנוסף לראות חולים. ומה שאני אומר למטופלים שלי הוא שבסופו של דבר המניע העיקרי להשתתפות בניסוי הוא כדי שנוכל ללמוד יותר על טרשת נפוצה, אבל השאלות הספציפיות שיש לשאול את עצמן הן, כמה חזק הנימוק למשפט זה? האם זה משכנע כי התרופה הזאת עשויה לעבוד, נראה מבטיח? האם זה נראה בטוח למדי? מה יהיה מעורב בהשתתפותי בניסוי, מבחינת סיכון ונוחות וכן הלאה? ומה נלמד ממחקר זה? האם זה יעזור לי כאדם וכאנשים אחרים עם טרשת נפוצה?
טרוויס:
אישית, אני חושב שהאנשים הנמצאים בניסויים הקליניים האלה הם באמת גיבורי המחלה. איפה יכול אדם המעוניין ללמוד על ניסויים קליניים, ואם הם בשכונה שלהם? איפה מישהו יכול לגלות על זה? כהן:
שני מקורות טובים מאוד הם החברה הלאומית MS, ואת websitetrials.gov. שני המקורות הללו מציגים ניסויים קליניים מתמשכים שמחפשים אנשים להתנדב. והם גם רשימה אם יש אתרים בקרבתך.
טרוויס:
טוב מאוד. כל מחשבות אחרונות שאתה רוצה להשאיר עם הקהל שלנו? כהן:
הייתי אומר שכולנו רוצים לגלות את הגורם MS ולגלות תרופה MS. קשה לנבא מתי זה הולך לקרות כי זה תמיד מבוסס על תגלית גדולה שיוצאת מהכחול, אבל מה שאני יכול להבטיח לאנשים הוא שאנחנו מתקדמים. ואני חושב שבמשך שלוש, ארבע, חמש השנים הבאות, אתה תראה הרבה טיפולים חדשים והרבה ידע חדש על מה גורם למחלה.
טרוויס:
בסדר. ובכן, אנחנו על הכביש. אני רוצה להודות לאורח שלנו, ד"ר ג'פרי כהן, על הצטרפותו אלינו. אני מזמין אתכם לבקר בבלוג MS שלנו ב EverydayHealth.com לקבלת החדשות האחרונות ומידע על MS. מכולנו ב- Everyday Health, אנו מאחלים לכם ולמשפחתכם את הבריאות הטובה ביותר
