] שתי ההפרעות מתרחשות עקב מחסור בחלבונים. כאשר החסר הוא במערכת העצבים, ילדים יכולים לפתח לוקודיסטרופיה מטאכרומטית. אם החסר נמצא במערכת החיסונית, ילדים עלולים לפתח תסמונת וויסקוט-אולדריץ '. טכניקה חדשה זו לוקחת את נגיף ה- HIV ומשחזרת אותו למוביל עבור הגן הטיפולי שנוצר על ידי TIGET, המאפשר לתאים לשחזר את החלבון החסר. חלקים שימושיים של נגיף האיידס המקורי נשמרים ומשולבים עם הגן הטיפולי כדי ליצור חיסון. [
] "HIV הוא וקטור טוב מאוד, מכונה להנדסה גנטית, ו [החוקרים האלה] ניצלו את זה", אמר ד"ר Daskalakis. "הם ניצלו את המנגנון ואפשרו לו לעזור להם".
הווירוס המניפולטיבי משולב עם תאי גזע שנלקחו ממח העצם של החולים. תאי גזע אלה, המצוידים בנגיף ה- HIV המשוחזר, מוזרקים בחזרה למח העצם של המטופלים.
כאשר תאי הגזע יכולים לשכפל, ליצור תאי טיפול נוספים ולהתפשט בכל הגוף. תהליך זה מספיק כדי לרפא את תסמונת ויסקוט-אולדריץ ', משום שההפרעה משפיעה ישירות על תאי הדם המטופלים על ידי תאי הגזע החדשים.
עם זאת, לוקודיסטרופיה מטאכרומטית אינה מרפאה עד שתאי הגזע המתוקנים מגיעים למוח, שם הם מייצרים אפילו יותר של חלבון כי חולים עם מחלות אלה חסרים. לאחר שנכנסו למוח, תאי הגזע המתוקנים מסוגלים גם להפוך את התאים הפגועים לתאים טיפוליים עצמם.
6 המטופלים הראשונים, שלושה עם כל הפרעה, הראו יתרונות משמעותיים מהטיפול, על פי שני המחקרים.
העתיד של טיפול בהפרעות גנטיות
החוקרים בטוחים בהליך זה כדרך לטפל בשני התנאים האלה, אבל עדיין יש צורך במחקר נוסף בגלל המדגם הקטן. עם זאת, מדעני TIGET גם מקווים כי שיטה זו של תאי גזע בהנדסה יכולה לראות שימוש נרחב עוד יותר בעתיד.
"עד עכשיו לא ראינו דרך להנדס תאי גזע באמצעות טיפול גנטי, כי הוא יעיל ובטוח כמו זה אחד מהם ", אמר ד"ר יוג'ינו מונטיני, רופא המתאם את הניתוח המולקולרי של תאי המטופלים, בהודעה לעיתונות." תוצאות אלו סוללות את הדרך לטיפולים חדשים למחלות נפוצות יותר. "" באופן תיאורטי, כל דבר שהוא מחסור באנזים ניתן לטפל במנגנון זה. השדה פתוח לרווחה ", סיכם ד"ר דסקלקיס. "החלק החשוב הוא כי וירוס זה יכול לשמש בבטחה להנדסה גנטית."
