התרופה פועלת על-ידי תקיפת אנזים הרסני בכבד, תוך שמירה על רמות הכולסטרול LDL לשפך הדם, בגיליון 22 במארס של ניו אינגלנד ג'ורנל לרפואה
"זה היה בטוח לחלוטין, כמיטב יכולתם לומר, ורמות LDL צנחו תוך מספר ימים ונשארו נמוכים לשלושה חודשים ", אמר ד"ר קירק גאראט, מנהל קליני של מחקר קרדיו-וסקולרי התערבות בבית החולים לנוקס היל בניו יורק, שלא היה מעורב במחקר. "אם נוגדנים אלה יתגלו כבטוחים ויעילים כפי שהם נראים, זה עשוי בהחלט להיות שיטה חשובה מאוד לשליטה על רמות הכולסטרול LDL, במיוחד בחולים עם מקרים [עמידים לתרופה]." המחקר, על ידי ד"ר אוון שטיין, ממרכז המחקר המטבולית והטרשתית בסינסינטי ועמיתיו, מומן על ידי סנופי ורגנרון, יצרני הנוגדן. אחד מכל ארבעה אמריקאים בני 45 ומעלה לוקח סטטינים, אשר מפריעים לייצור של כולסטרול בכבד, כדי לשלוט ברמות הכולסטרול הגבוהות שלהם ולשפר את הסיכויים שלהם למחלות לב, על פי המרכזים האמריקאים לבקרת מחלות ומניעתן. בעוד שחלק מהמטופלים חווים תופעות לוואי בלתי נסבלות - הכוללות נזק לכבד או כאבי שרירים - ואחרים אינם משיגים את רמות ה- LDL המומלצות של 70 מיליגרם (mg) לכל deciliter או נמוכים יותר עבור אלו בסיכון למחלות לב.
שני מחקרים אקראיים במינון חד-פעמי של הנוגדן, הידועים כ- REGN727, קיבלו טיפול תוך ורידי (ב -40 משתתפים) או בהזרקה (ב -32 משתתפים) ובהשוואה לקבוצה שקיבלה פלצבו לא פעיל. מחקרים אלו חולקו על-ידי מחקרים אקראיים של מינונים מרובים ב- 51 מבוגרים עם רמות כולסטרול גבוהות, אשר נטלו Atorvastatin (Lipitor), אשר רמות LDL שלהם היו יותר מ -100 מ"ג לכל דציליטר.
מינונים גבוהים יותר של REGN727 הורידו רמות כולסטרול LDL עד 64%, וההשפעה הייתה דומה על פני הלוח, בין אם המשתתפים לקחו סטטיטין, ובין אם לאו, עובדת במנגנון אחר.
בהתייחסה למחקר, קריסטין מץ, ראש המעבדה לביוכימיה רפואית מכון פיינשטיין למחקר רפואי במנהאסט, ניו יורק, אמר כי "הצעד הבא יהיה לבחון קבוצה הרבה יותר גדולה של אנשים במשך זמן רב יותר, אבל זה מאוד מבטיח, בטוח ככל הנראה בתנאים בתנאים, שווה מהר מאוד הולך קדימה. "
Gararatt ציין כי התרופה החדשה, אשר יכול לקחת לפחות כמה שנים כדי להגיע לשוק, יהיה צורך להזריק, שכן נוגדנים בדרך כלל לא ניתן לגבש לתוך גלולות. תרכובת כזו עשויה להיות יקרה מאוד, במיוחד בהשוואה לסטטינים, הזמינים כיום כתרופות גנריות. כמו כן, כמו סטטינים, סביר להניח שתרופה כזו צריכה להילקח לכל החיים, הוא אומר.
Metz הצביע על כך שהניסויים היו קטנים מאוד והורכבו במידה רבה של גברים, מה שהקשה על הכללה של תוצאות עבור אוכלוסייה רחבה יותר.
עם זאת, "חשבתי את המחקר היה מאוד יפה יזום כל הכבוד," היא הוסיפה. "היא עשתה כל מה שהיא עשתה"
