טיפולי טרשת נפוצה שמראים הבטחה

טרשת נפוצה, מחלה אוטואימונית שתוקפת את המוח ואת חוט השדרה, הוא ערמומי. זה גורם תסמינים החל תנועה מוגבלת עייפות עמוקה. אבל טיפולים רפואיים להאט את התקדמות המחלה זמינים כעת ועוד נמצאים בצינור. להלן החדשות על הטיפולים המתעוררים המבטיחים ביותר …

טרשת נפוצה (MS) בדרך כלל פוגעת באנשים בתחילת חייהם - בין הגילאים 20 ל -50 - המשפיעים על שיווי המשקל שלהם, דיבור ותיאום השרירים. זה אומר שהם מקבלים החלטות לגבי נתיבי הקריירה, הנישואין והיריון ", אומר ד"ר טים קוצ'י, מנהל המחקר הראשי של החברה הלאומית לטרשת נפוצה.
מחלת דלקת פרוגרסיבית, טרשת נפוצה הורסת קרום שומני בשם מילין, אשר מגן סיבי עצב במערכת העצבים המרכזית, או המוח וחוט השדרה. כאשר נשרף נדן המיאלין, המסר של העצבים מופרע, וכתוצאה מכך מופיעים תסמינים הנעים בין קהות לאיבוד ראייה לשיתוק. "חוסר היכולת של MS - סימן ההיכר שלה - יכול להציג אתגרים רבים להתקדם בחייהם, לא פחות מכך האפשרות להגדלת המגבלות ", הוא אומר.
יש, למשל, לשקול מחדש את יכולתם לטפל בילד או להחזיק עבודה.
המחלה משפיעה על 2-3 פעמים כמו נשים רבות כמו גברים, 400,000 אנשים בארצות הברית, על פי האגודה הלאומית טרשת נפוצה.
החוקרים אינם בטוחים מדוע נשים נוטות יותר טרשת נפוצה. יש הטוענים כי גנטיקה והורמונים הנשיים עשויים לשחק תפקיד, אומר ד"ר נוירולוג רוברט גלנזמן, מנהל הפיתוח העולמי של ocrelizumab עבור פארמה פיתוח בהופמן לה רוש ב Nutley, ניו ג'רזי. עם זאת, מחקר מתקדם הוא להחזיר את השליטה ב ידיהם של חולים. "המחקר איפשר אבחון מוקדם ומהיר", אומר קוצ'י. "זה פותח הזדמנויות לטיפול מוקדם יותר בטיפולים המשנים מחלות, הדרך הטובה ביותר להדוף את פעילות המחלה בעתיד". "זה גם הוביל לטיפולים לתסמינים ספציפיים, כגון היכולת להילחם בעייפות או לשפר את ההליכה, הוא אומר. "לפני אישור [FDA] הראשון של טיפולי שינוי המחלה - אינטרפרון ביתא 1b ב -1993 - לא היו לרופאים אפשרות לשנות את המחלה ולהאט את התקדמות המחלה", אומר קוצ'י.
"עכשיו אנחנו יכולים לפתח טיפולים [משנים מחלה] המכוונים חלקים מסוימים של המערכת החיסונית", הוא אומר. "אנו רואים התרחבות לאורך כל הדרך של אסטרטגיות טיפול, שהן באמת חדשות טובות".

כאן, נוירולוגים וחוקרים המפתחים טיפולים חדשים מסבירים את התרופות המרגשות ביותר של טרשת נפוצה באופק. טיפולים מס '1: Ocrelizumab
Ocrelizumab הוא נוגדנים מהונדסים גנטית אשר הורסת תאי B, סוג של תא החיסון המניע את המערכת החיסונית לתקוף את המוח ואת חוט השדרה, אומר ד"ר גלנזמן. מונע על ידי תאי B, "הוא מסביר.
מדוע ההתרגשות?
התרופה נוגדן הנזר הוא המוצר הראשון להראות תוצאות מחקר חיוביות הן את הצורה המתקדמת של המחלה וצורות נפוצים נפוצים יותר, אשר האנליסטים מאמינים צריך מה שהופך אותו לטיפול משכנע לרופאים. תוצאות המחקר ממחקר בשלב III של התרופה בטרשת נפוצה פרוגרסיבית (PPMS) הראו כי ocrelizumab הפחית משמעותית את התקדמות הנכות הקלינית, w כך עולה ממחקר שפורסם ב -2009. "אנחנו מודאגים מכל תרופה שמשנה את המערכת החיסונית, שמגינה על הגוף מפני זיהום וסרטן", אומר ד"ר גלנצמן. . עם זאת, ההיארעות של תופעות לוואי הקשורות ב- ocrelizumab, כולל זיהומים חמורים, הייתה דומה גם לפלסבו, לדברי רויטרס.כתרופה המבוססת על נוגדנים, היא עשויה להיות יקרה. אבל רוש, התרופה, לא העניקה שום הערכות מחיר, דיווחה סוכנות הידיעות.
זמינות:
בחודש פברואר 2016, ocrelizumab (Ocrevus) הוענק "פריצת דרך תרפיה ייעוד" על ידי ה- FDA לטיפול ראשוני-מתקדם MS, לפי רוש. ההחלטה הסופית של ה- FDA על האישור שלה צפויה עד סוף השנה.
טיפול בטרשת נפוצה מס '2: תרפיה בתאי גזע

הטיפול מסייע לנדן המיאלין להתחדש עם כימיקלים סינתטיים ש"מפעילים "מולקולה הנקראת רטינואיד חומצה גמא של תאי גזע בתוך תאי גזע של תאי גזע בוגרים, אומר ד"ר ג'פרי ק. הואנג, PhD, חוקר ראשי של התרופה ב- MS Society Cambridge Center עבור תיקון Myelin, אוניברסיטת קיימברידג 'שבאנגליה.
מולקולות אלה מסייעות לתאי גזע הבוגרים לתאי מייאלין המייצרים "oligodendrocytes".
"כדי שהמיאלין יתחדש ב- MS, יש צורך באוליגודנדרוציטים מספיקים באזור [הפגום]", אומר הואנג.
מדוע ההתרגשות? ב- MS , הן סיבי העצבים והן התאים המייצרים את המיאלין ניזוקו, אבל תמיד יש תאים של אוליגודנדרוציטים לא בשלים שיכולים לבשיל תיאורטית ולעזור לתקן את המיאלין.
זה מה שקרה כאשר המכרסמים הוזרקו לתרופה. מְרַגֵשׁ משום שהיא מדגימה יעד תרופתי אפשרי לטיפול ב- regenerative ב- MS ויישום חדש פוטנציאלי עבור תרופות ידועות (תרופות ה- RXR) בתיקון המיאלין ", אומר הואנג.
מלכודות אפשריות:" תרופות RXR לא נבדקו על חולי טרשת נפוצה , כך שלא ברור מה יהיו תופעות הלוואי או באיזה שלב של המחלה תרופות RXR יעילים ביותר ", הוא אומר. זמינות
: תרופות RXR, כגון bexarotene, נמצאות בניסויים קליניים למחלות אחרות , כגון סרטן מסוים, הואנג אומר.
Bexarotene, לדוגמה, אושרה על ידי ה- Food and Drug Administration (FDA) בשנת 1 לטיפול בלימפומה של תאי T.
דרושים מחקרים נוספים לפני שניתן יהיה לשקול אותם עבור טרשת נפוצה טיפול בטרשת נפוצה # 3: Teriflunomide

תרופה אוראלית, טריפלונומיד משנה את תגובות תאי ה- T החיסונית, אשר פוגעת במוח ובחוט השדרה ב- MS. התרופה מפחיתה את הדלקת ואת התקפות התאים על המוח, אומר קוצ'י.
מדוע ההתרגשות?
בניסוי הראשון של שלב 3, הטריפלונומיד הפחיתה את שיעורי ההישנות ב -31.5% והקטין את מספר הנגעים, או צלקות, שבהן תאי החיסון תקפו את נדן המיאלין במוח.
זה גם מקטין את התקדמותם של חולים טרשת נפוצה לנכות בשיעור של כמעט 30%.
"אלה תוצאות מרשימות", אומר קוצ'י. "זה שונה כי זה תרופה אוראלית ומכוון לחלק אחר של מסלול החיסון מאשר תרופות אחרות כיום." הוא צופה זמן שבו הרופאים יכולים להשתמש בשילוב של תרופות, כל אחד מיקוד חלק אחר של המערכת החיסונית. מלכודות אפשריות:
זה עלול לגרום לנזק בכבד, אומר קוצ'י. התרופה נראה להעלות את אנזימי הכבד, אשר יכול להיות תוצאה של תאים פגומים או דלקת, על פי מאיו קליניק. על פי המכונים הלאומיים לבריאות, בעיות הכבד היו בולטות ביותר אצל חולים שכבר סבלו ממחלת כבד או שהשתמשו בסמים אחרים המזיקים לאיבר.
כמו כן, "אם עליך לעבור לתרופה אחרת, עליך להמתין כמות מספקת של זמן לפני שטריפלונומיד שוטף מהמערכת שלך. "החוקרים עדיין לא יודעים בדיוק כמה זמן.
זמינות:
ה- fDA אישר teriflunomide בספטמבר 2012. טיפול בטרשת נפוצה # 4: Laquinimod
Laquinimod, תרופה אוראלית חד-פעמית, היא מולקולה קטנה, סינתטית, המפחיתה ציטוקינים, מולקולות המופרשות על ידי תאים חיסוניים המעוררים דלקת ומושכים תאי חיסון אחרים לתקוף את המוח, מסביר קוצ'י. ההתרגשות?
"זה הופך את הייצור של ציטוקינים ומקטין את הפעילות הדלקתית", הוא אומר. באחד משני ניסויים שלב 3, החוקרים מצאו כי היא הפחיתה את שיעורי ההישנות ב -23%, ב -36% ניוון המוח, או אובדן תאי עצב, על ידי 33.8%כמו כן, popping גלולה נוח יותר ונוח יותר עבור חולים טרשת נפוצה מאשר הזרקת או infusing תרופות. "למרות שהחולים יכולים לתת לעצמם זריקות או שיש להם אדם אהוב לתת להם, רובם מעדיפים לא להתמודד עם אי הנוחות ואי הנוחות" אומר קוזי. "החדירות החודשיות דורשות נסיעה לאתר אינפוזיה או למשרדו של הרופא, מבלה כמה שעות מחוץ ליום העבודה".

אפשרויות פוטנציאליות הן בעלות חשיבות גבוהה והן עשויות לשפר את הציות, הוא אומר.
לחלק מהחולים היו רמות אנזימים בכבד זמניים, אשר יכולים להצביע על דלקת או נזק לתאי כבד.
אבל לאקינימוד לא גרם לבעיות בכבד בניסויים הקליניים, אומר קוצ'י. גם לא הראו תועלת רבה בהשוואה לפלסבו כפי שעשו חלק מהתרופות האחרות ", אומר קוצ'י. "יש צורך בנתונים נוספים כדי להראות את היתרונות שלה". זמינות:
בתחילת 2014, הרגולטורים האירופיים המליצו כי לאקינימוד לא תאושר לשיווק באירופה בשל סיכוני הבטיחות של התרופה. עם זאת, היצרן נשאר מחוייב להתפתחות של לקוינימוד לטיפול ב- MS ומקווה לקבל את אישור ה- FDA עד 2018.
טיפול בטרשת נפוצה # 5: Alemtuzumab
Almtuzumab, נוגדנים רבי עוצמה, הורס תאי חיסון לימפוציטים מסוג T ו- B, אשר נזק את המוח ואת חוט השדרה בחולי טרשת נפוצה, אומר ד"ר אהרון מילר, מנהל רפואי של המרכז לקורני גולדסמית דיקינסון לטרשת נפוצה בבית הספר לרפואה של הר סיני בניו יורק.
מדוע ההתרגשות? מחקר חדש שפורסם ב- Phase 2 עולה כי בקרב אנשים עם טרשת נפוצה חלה ירידה של 74% בסיכון להישנות המחלה ו -71% ירידה בסיכון ללקות בהשוואה לאינטרפרון ביתא 1-a, תרופה שאושרה על ידי ה- FDA. MS זה שנתי ", אומר ד"ר מילר. "זה מנוהל תוך ורידי מדי יום במשך חמישה ימים, ואז לחולה אין יותר טיפול במשך שנה". בשנה השנייה לחולה יש רק שלושה ימי טיפול.
מכשולים פוטנציאליים:
כ 3% חולי טרשת נפוצה בשלב 3 פיתחו חיידק טרומבוציטוטיופני (ITP), מחלה חמורה שעלולה להוריד את מספר טסיות הדם הדרושות לקרישה. כ- 20% מהחולים פיתחו בעיות בבלוטת התריס, כגון בלוטת התריס או תת פעילות יתר.

תופעות לוואי אלו ניתנות לניהול בעזרת פיקוח הדוק על ידי רופא, אומר קוצ'י. החוקרים מנסים לקבוע מי יכול להיות פגיע. כמו כן, מכיוון ש- alemtuzumab משנה את המערכת החיסונית, היא פותחת חולים לזיהום.
זמינות: ה- FDA אישר את alemtuzumab בנובמבר 2014 לטיפול בצורות חוזרות של טרשת נפוצה. התרופה ניתנת כעירוי תוך ורידי - במשך 5 ימים רצופים בתחילה ובמשך 3 ימים רצופים כעבור שנה, דיווח ה- FDA.
טיפול בטרשת נפוצה # 6: Daclizumab
נראה כי נוגדן Daclizumab פועל על ידי הרחבת מספר תאים תאי החיסון, הנקראים תאי רוצח טבעיים ", אומר ד"ר מילר. הרחבתם גורמת לתאי T, הגורמים לתגובה דלקתית בחולי טרשת נפוצה.
מדוע ההתרגשות?
במשפט שלב 2, daclizumab חתך את שיעור ההישנות ב -54%, מספר הנגעים שזוהו באמצעות הדמיית תהודה מגנטית (MRI) ב -69% והסיכון ללקות ב -57% במינון הנמוך ביותר.
זה גם נוח: "זה ניתן על ידי זריקות שהחולים יכולים לעשות זאת בעצמם, זריקה אחת בחודש ", אומר ד"ר מילר. זה שיפור משמעותי: רוב התרופות הזרקתיות של טרשת נפוצה צריכות להינתן שלוש פעמים בשבוע או יותר. מכשולים אפשריים:
כמו כל תרופה שמשנה את המערכת החיסונית, החוקרים מודאגים מהסיכון של זיהומים, אומר Coetzee.
זמינות:
"ה- FDA אישר daclizumab (Zinbryta) במאי 2016 לטיפול במבוגרים עם צורות חוזרות של MS. בריאות האישה: כמה אתה יודע? לא תחליף לבריאות טובה, וכאשר הוא נעלם, זה לעתים קרובות נעלם לתמיד. אל תתנו לזה לעבור. בחן את החוכמה שלך עם חידון זה של נשים